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알츠하이머병 치료제 'BMD-001', 복합효능으로 질병을 근본적으로 치료하는 혁신치료제

알츠하이머병의 병리적 원인인 특정 microRNA에 상보적으로 결합하는 ASO 약물을 개발하여, 동물실험을 통해 amyloid-β/Tau 등 병리단백질과 신경염증이 감소되고, 신경 가소성 및 인지기능이 회복되는 것을 확인하였습니다. 또한, BBB 투과 난제를 극복하기 위해 독자 개발 DDS를 적용시켰고 BBB를 7% 수준으로 투과하는 것을 확인하였습니다.

바이오 의료 제약 건강·진단 차세대 치료 혁신신약

주식회사 바이오오케스트라

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혁신적인 RNA 치료제를 개발하는 바이오 선도 기업

바이오오케스트라는 microRNA에 상보적으로 결합하는 안티센스 올리고뉴클레오타이드와 PEGlyating 약물전달시스템을

이용하여 알츠하이머병, 파킨슨병, 루게릭병 등 퇴행성 뇌 질환 치료제를 개발하는 혁신 신약개발 기업입니다.

알츠하이머병 치료제 'BMD-001™'

바이오오케스트라는 네덜란드 Brain bank 알츠하이머 환자 뇌 조직을 분석하여 알츠하이머 환자에서 유의미하게 증가하는 특정 microRNA를 발견하였습니다. 즉, 이 특정 microRNA가 알츠하이머병의 선행 바이오 마커임을 확인한 것입니다.

바이오오케스트라는 알츠하이머병의 병리적인 원인인 microRNA에 상보적으로 결합하는 안티센스 올리고뉴클레오타이드 (Antisense Oligonucleotide, ASO)를 개발 Transgenic mouse에 처리한 결과 병리단백질(아밀로이드-β,타우)과 신경염증이 감소되고, 신경 가소성 및 인지기능이 회복되는 것을 확인하였습니다.

FDA에 승인되거나 Global Big pharma에서 개발 중인 약물은 아밀로이드-β,타우와 같이 특정 병리단백질 한가지만을 타겟하고 있어 개발에 난항을 겪고 있는 반면, 바이오오케스트라 BMD-001은 복합효능을 갖기 때문에 증상 완화뿐만 아니라 근본적인 원인을 개선할 수 있는 치료제입니다.

현재 BMD-001은 전임상 단계로 글로벌 비임상시험기관 (GLP)에서 영장류 반복독성 실험을 진행 중이며, 2022년 미국에서 임상을 진행할 것입니다.

뇌 특이적 약물전달시스템 'BDDS™'

뇌 질환 치료제는 뇌 혈관 장벽 (Blood brain barrier, BBB)을 통과하는 것이 가장 중요합니다. 특히, 핵산약물의 경우 혈액에서 매우 불안정하기 때문에 혈중 안정성을 확보하는 것이 매우 중요한데, 바이오오케스트라는 이 두가지 난제를 극복할 수 있는 PEG 기반 약물전달시스템 'BDDS'를 독자 개발하였습니다.

BDDS는 PEG 기반의 분자 약물전달체로 음이온성 RNA와 이온결합을 통해 안정적인 고분자 나노 입자를 형성합니다. 또한, BBB 투과 및 뇌세포 선택성을 높이기 위해 뇌세포에 다량 발현되어 있는 수용체를 표적하는 아미노산 분자가 결합되어 있어 BBB를 효과적으로 투과할 수 있습니다.

또한, ASO 약물이 안정적으로 전달 될 수 있도록 뇌세포 내에서 효과적인 엔도좀 탈출을 하여 ASO 본연의 기능인 상보결합의 기능을 극대화 하는 것을 대동물 실험을 통해 확인하였습니다.

바이오오케스트라의 BDDS는 ASO뿐만아니라 mRNA, siRNA, Chemical compound 등이 적용 될 수 있어 사업 확장성이 매우 높은 기술입니다.

알츠하이머병 체외 진단기기 'miRStra®'

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miRstra®는 구강유래샘플을 채취하여 실시간 유전자 증폭검사법 (Real-time PCR)을 통해 조기에 알츠하이머 보조진단을 할 수 있는 기술로

MCI (경증환자)뿐만 아니라, 알츠하이머 환자군에서 높은 정확도로 아밀로이드 PET 음성/양성을 예측함으로써 알츠하이머병 조기 보조진단에 도움을 줄 수 있으며,

임상 환자군에서 특정 microRNA가 과 발현된 환자군을 선별함으로써 BMD-001의 치료효과를 모니터링 할 수 있습니다.

현재 miRStra®는 국내 식품의약품안전처의 체외진단용 의료기기 품목허가를 위해 4개의 주요 대학병원에서 임상을 진행 중에 있습니다.

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바이오오케스트라는 RNA 기반의 퇴행성뇌질환 신약을 개발하는 바이오 벤처기업입니다.

바이오오케스트라는 2016년 10월 창업하여, 현재까지 VC투자 유치 및 TIPS, 국가치매극복기술개발사업, 시장연계미래바이오기술개발사업 등 정부지원사업 포함 총 누적 투자유치 금액은 380억원에 달합니다. 바이오오케스트라는 투자유치를 통해 알츠하이머병 치료제 및 진단기기 개발의 후보 물질 탐색과 Pre-clinical 단계 및 뉴클레오타이드 약물전달시스템의 GMP 생산설비 구축 및 scale up 연구에 박차를 가하고 있으며, 이를 방증하듯 Endless Frontier Labs program의 Life Science track에 한국의 제약/바이오 기업 최초로 선정되었습니다. 올 6월에는 BIO Digital에 참가하여 80여건의 파트너링 요청을 받아 이 중 약 23개의 글로벌 Big Pharma와 공동연구 및 기술이전 관련 파트너링 미팅을 진행하였으며, 최근에는 J&J Quick Fire Challenge Neuroscience 부문에 참가하여 수상의 영예를 안았습니다.